1、杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）是一種假肥大型進行性肌營養(yǎng)不良，通常稱為杜氏肌營養(yǎng)不良癥。這是一種X連鎖隱性遺傳病，主要影響男性，而女性則通常作為攜帶者。患病男性從一歲起可能開始出現(xiàn)站立和行走的困難，病情會隨著年齡增長而不斷加重。到了十歲時，患者往往已無法正常行走，而且多數(shù)患者會在二十歲之前因并發(fā)癥去世。2、DMD是全球公認的疑難雜癥，雖然在罕見病中較為常見，但它依然是一種嚴重的致死性神經(jīng)肌肉疾病。大約每3500名新生男嬰中就有一名患有DMD。據(jù)估計，中國DMD患者的數(shù)量大約在60,000至100,000人之間。如果將其他類型的肌營養(yǎng)不良患者也計算在內(nèi)，這個數(shù)字可能達到200,000人。目前，針對杜氏肌營養(yǎng)不良癥仍未有有效的治療手段。在中國，公眾對此病的認識度相對較低，迫切需要社會各界的關(guān)注和支持。