1. 進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良是一種遺傳性疾病，由基因突變或缺失引起，其特征是肌力減退和肌肉萎縮，可能伴有中樞神經(jīng)系統(tǒng)、心臟、骨骼、呼吸和胃腸道等部位的病變。2. 該疾病類型繁多，以DMD基因缺陷導(dǎo)致的Duchenne/Becker肌營(yíng)養(yǎng)不良最為常見，國(guó)內(nèi)的發(fā)病率約為1/3853，每3600~6000名出生男嬰中有1例發(fā)病。3. 目前，西醫(yī)治療進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良尚未有有效的藥物治療手段，臨床主要通過藥物治療、物理治療、基因治療、以及干細(xì)胞治療的手段對(duì)疾病進(jìn)行控制。4. 國(guó)內(nèi)針對(duì)進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良新藥開發(fā)的公司相對(duì)較少，新藥的產(chǎn)出還需要一段時(shí)間。目前許多治療方法處于臨床試驗(yàn)階段，結(jié)果尚未可知。5. 進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良在中醫(yī)上屬于痿癥，其形成與脾腎肝關(guān)系密切。脾主運(yùn)化，腎主骨生髓，肝主筋。中醫(yī)治療重點(diǎn)是健脾養(yǎng)胃、養(yǎng)腎、強(qiáng)肝功能，以期改善病情。6. 盡管每年都有關(guān)于最新基因治療上市的傳聞，但實(shí)際上這些治療方法尚未上市，患者和家屬在等待中面臨巨大的失望和挑戰(zhàn)。